润佳医药：精准医疗，国人新药
一、公司概况
润佳医药是一家以国家1类小分子药物研发为主的高科技医药企业，总投资额约人民币8000万元。企业的研发团队由多名国内外享誉盛名的科学家、教授、院士领衔。公司设有国际标准的研发平台，配备500兆核磁共振谱议、HPLC、LCMS/MS等一流的实验设备。公司高管团队均有海外背景，拥有丰富的跨国企业管理经验。2016年12月29日，润佳（上海）医药科技股份有限公司获得上海股交中心颁发的同意科创板挂牌通知书，成功登陆科创板挂牌，股份简称：润佳医药， 股份代码：300105。
二、公司核心技术与竞争力
（一）公司核心业务
公司系一家专注于神经性退化疾病领域国家1 类小分子药物研发为主的研发高科技企业，主要从事用于治疗阿尔兹海默症以及用于治疗神经性疼痛的国家1类创新化学药物研发及新药成品后的商业销售与市场推广；同时，公司对外提供药物研发相关的技术开发、技术咨询、技术转让、药物合成定制等技术服务，以及运用核磁成像分析技术、高效液相色谱分析技术为各类制药企业提供测试、检测服务。
根据《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》，在国家卫计委、科技部主导的“中国版精准医疗计划”大力推进下，公司“精准医疗”的研发理念得到全面、加速发展。基于公司核心科学家团队20多年的科研积累，公司提出了阿尔兹海默症治疗领域提出“精准医疗”的机构，在研新药主要针对高风险致病基因携带人群，在现阶段试验中取得了良好的效果。不仅如此，公司另一项处于临床试验阶段的新型药物——治疗神经性疼痛的新药主要针对糖尿病及其并发症，并能有效提高该类疾病的用药治疗安全性。
（二）技术突破与竞争力
公司新药项目具有清晰定位——“精准医疗”
（1）公司研制的新药产品——治疗阿尔兹海默症新药，系针对ApoE4基因病人的用药方案的阿尔兹海默症的精准治疗计划。以靶向于β淀粉样蛋白的小分子药物为主要方向，以ApoE4基因病人为用药人群，开发了一款代号为RP1600的小分子药物。
该研发运用了稳定同位素替换的技术，提高了药物稳定性，使得人体内单胺氧化酶对药物分子的催化氧化速率降低，大大减缓了药物分子本身的代谢，延长了生物活性成分“tramiprosate”在体内的作用时间，从而提高了药物的最终治疗效果。
RP1600其中的生物活性成分“tramiprosate”能够与可溶性的β淀粉样蛋白结合，阻止β淀粉样蛋白的沉积。在临床前研究中，以转基因小鼠为动物模型，其显示了极强的抑制β淀粉样蛋白的沉积的作用，和对照组相比，β淀粉样蛋白的沉积减少达到90%以上。同时，其可以起到保护神经细胞受β淀粉样蛋白毒性的作用，防止神经细胞炎症的发生。
公司针对“tramiprosate”的早期药理学研究数据的分析，发现在18个月的治疗期后，分析数据显示大脑海马体萎缩程度总体减少68%。
如图1所示，这一结论不但证明了“tramiprosate”能够使海马体的健康获益，更进一步强有力地显示了“tramiprosate”在治疗中枢神经系统疾病的过程中是安全且无副作用的。
公司针对“tramiprosate”早期试验数据的深度分析，发现该药物在载脂蛋白E4(ApoE4)基因阳性病例这一亚组中表现极其优异，而不携带该基因的病例对药物的干预没有应答，其中纯合的ApoE4病例表现更为突出。
载脂蛋白E（ApoE），是在众多与阿尔兹海默症发病有关联的基因之中被公认对于阿尔兹海默症发病进程以及脑部病变关联最为紧密的基因。载脂蛋白E基因检测和诊断在已经应用于临床，公司已同相关基因检测机构沟通确认了该检测服务的商业可行性，为在研新药“精准医疗”的早期诊断提供了十分重要的依据。 RP1600一旦成功推向临床，将成为国内首个阿尔兹海默症治疗领域的精准治疗药物，为携带ApoE4基因的阿尔兹海默症病人带来福音。
（2）公司研制的另一新药产品——基于天然氨基酸 Adyvia治疗神经性疼痛新药，以“避免增加体重、降低血糖”作为差异化定位方向，定位糖尿病人作为该新药的原点人群以及主要治疗群体，有效提高治疗用药的安全性，与公司“精准医疗”的研发理念吻合。
（3）公司拥有一支实力出众、执行高效团队，目前全职员工22人（含博士后3人、博士3人、硕士8人），其中研发人员高达13人，多为医药专业博士生和硕士生。同时，聘有数位医药领域的“国家千人”专家，为公司的项目推进保驾护航。
公司管理团队来自世界500强公司，拥有丰富、科学的管理经验，对公司整体发展和项目推进做好全面的把控，建有国际标准的研发平台、配备齐全的仪器设备，能够支持研发人员在不依赖外部的情况下独立完成新药研究的绝大部分工作。